Intarcia 的“神奇小药泵”，是攻破糖尿病和艾滋病的答案？

　　Bill Gates 和 Melinda Gates 这头刚获颁美国白宫颁发的“总统自由勋章”，以表彰他们在慈善事业中的贡献，那头又开始继续行动了。


　　这次他们还是选择在艾滋病上下功夫，宣布比尔及梅琳达?盖茨基金会 （Bill & Melinda Gates Foundation）将向“独角兽”生物技术公司 Intarcia Therapeutics 投资 1.4 亿美元，推进发展一款皮下植入式医疗产品，以预防艾滋病。
　　没错，不是治疗，而是预防艾滋病。
　　该款产品主要结合了两种医疗方法：暴露前预防（Pre-exposure prophylaxis，PrEP）和 Intarcia 的 Medici 药物递送系统（Medici Drug Delivery System）。
　　据美国疾病控制中心（CDC）介绍，PrEP 是一种通过每日服药而减低感染 HIV 几率的预防方法，并建议那些没有感染 HIV，但有高度感染风险的人采用该预防方法。



　　（图自 Avert）
　　CDC 推荐验证有效的 PrEP 药品为“Truvada”，其中结合了“替诺福韦（tenofovir）”和“恩曲他滨（emtricitabine）”两种药物。
　　研究指出，PrEP 可将由性行为导致的感染几率降低 90% 以上；而通过共用针头引起的感染则可减低 70% 以上。
　　PrEP 和疫苗“一次注射，长期有效”的预防方式不同，如果要维持效果，用户必须坚持每天服药，一旦停药，效果即会削弱或消失。



　　（图自 apcom）
　　这也是为什么 Intarcia 选择介入这种预防方法，因为他们可凭借 Medici 药物递送系统，将一年或半年量的药物，通过火柴般大小的药泵植入皮下，并按时释放到体内。
　　这样的话，就无须担心因用户未能准时服药而削弱效果，只需每年进行 1-2 次的药物注射即可确保免疫力。
　　“独角兽”公司 Intarcia 和它的神奇“小药泵”



　　（Intarcia CEO Kurt Graves 和“神奇小药泵”，图自 CNBC）
　　虽然 Intarcia 和盖茨基金会于 HIV 预防的领域合作才刚刚形成，但 Intarcia 早已在 2 型糖尿病治疗上打响了名堂。
　　根据 WHO 提供的数据，2014 年全球糖尿病病人约有 4.2 亿人，而其中绝大部分都为 2 型糖尿病患者。据调查，美国超过 50% 的 2 型糖尿病病情的管理情况都不佳，而其中一个原因是，病人未能坚持准时服药或进行注射治疗。
　　而 Intrarcia 提出的解决方案是它的“神奇小药泵”——ITCA 650（continuous subcutaneous delivery of exenatide，持续性皮下输送艾塞那肽治疗）。



　　（图自 Medgadget）
　　“艾塞那肽（exenatide）”是当前市场上销售给 2 型糖尿病患者的皮下注射药物，用于控制病情，每天需要进行两次注射，两顿相隔大于 6 小时的主餐前 60 分钟内注射。
　　ITCA 650 可以每年 2 次的皮下植入，每日持续释出药物。在使用的头 3 个月内，每天会释出“启动级”的药物量，而在后续的 6 个月则会释出“维持级”药物量。病人无须再担心因无法按时注射而影响病情管理情况。



　　（图自丁香园）
　　这套治疗方式运用 Intarcia 的 Medici 药物递送系统，该系统包括：
渗透性迷你药泵技术（osmotic mini-pump technology）：可在皮下持续稳定地释放药物；
高温治疗稳定技术（high temperature therapeutic stabilization technology）：该技术可确保在人类体温，或高于人类体温的情况下，确保蛋白质、多肽、抗体片段等高度有效的小分子可保持稳定；
迷你药泵植入技术 (mini-pump placement technology)：通过该技术，可将小药泵植入病人腹部，整个过程只需要 15 分钟左右，即可使用半年或一年。
　　针对 ITCA 650 的有效性评估，Intarcia 制定了一套名为 FREEDOM的临床研究项目，其中包括了 4 个阶段，合计涵盖了超过 5000 名病人，分布于全球超过 30 个国家 500 个临床中心。
　　在 2016 年 11 月，Intarcia 正式宣布，ITCA 650 已经完成 4 个阶段的评估，并已正式向美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration，FDA）提交新药申请（New Drug Application，NDA）。这一动作，也因完成了特定里程碑而获得 1 亿美元的里程碑投资。




　　（图自 Intarcia 官网）
　　如能顺利通过审批，ITCA 650 将会成为首个，且是唯一一个非注射性的胰高血糖素样肽-1（glucagon-like peptide-1 ，GLP-1）受体激动剂治疗方式。
　　因此，也难怪 Intarcia 在 2016 年 5 月之前就已被估值到 55 亿美元，是当之无愧的“独角兽”公司。
　　野心满满的 Intarcia，要和盖茨基金联手攻破艾滋病



　　（图自 TED）
　　Intarcia 这头递交了新药申请，那头就收到了盖茨基金的 1.4 亿美元投资，其中 5 千万美元为 EE 融资，剩余的 9 千万美元为里程碑投资，Intarcia 必须达到特定里程碑才可获得。
　　对于那些暴露于感染 HIV／艾滋病的人而言，现在极其需要一种可以更容易地融入他们日常生活预防方式。我们对于和 Intarcia 的合作感到很乐观，同时也相信植入式的预防设备可改变那些有需要的人一生。
　　盖茨基金会的 CEO Sue Desmond-Hellmann 表示。盖茨基金本次投入的资金，属于基金会专门设立用于推进私有机构科技发展基金的一部分，合计 15 亿美元。
　　盖茨基金会向来将降低全球 HIV 感染量作为全球卫生健康中重要的一项，而如果 Intarcia 的 Medici 药物递送系统能够成功沿用于 PrEP 预防方法，的确可大大提高预防效果。



　　（图自 Gates Note）
　　因为，这种一年只需要植入 1-2 次的治疗方法，对于偏远贫穷地区的患者，意味着更低频次的医疗出行（更低的成本），以及对按时服用药物的自觉性要求；而对于治疗机构，这还减低了药物运输频次的压力。
　　而在 2015 年，撒哈拉以南非洲地区的新增艾滋病案例就占了全球新增艾滋病病例的 66%。



　　（图自盖茨基金会官网）
　　但是，Intarcia 离预防艾滋病的成功应用，中间还隔着选择合适的药物、对药物释放的速度与频次精确把控、还有对疗法成本的合理控制，以上每一个都是不容易解决的问题。不过，如果真的成功了，那也将是翻天覆地的突破。
　　Intarcia 无疑是 2017 年其中一个必须关注的“独角兽”公司。


来源：QZ